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药厂慧眼识 CAR-T,癌症市场抢得先机

药厂慧眼识 CAR-T,癌症市场抢得先机

CAR-T 疗法约在 2015 年跟随着癌症免疫疗法的浪潮而开始被广为注意,在 2017 年 CAR-T 发展出现几个重大事件,包含 Gilead 购併 Kite pharma、第一款被 US FDA 核准的 CAR-T 疗法──Novartis 的 Kymriah、第二款被核准的 CAR-T 疗法──Kite Pharma/Gilead 的 Yescarta,使得 CAR-T 成为癌症疗法讨论的热点。

TrendForce 生技产业研究副理刘适宁表示,CAR-T 疗法开始被各大药厂注意到始于几个早期临床试验,如下表,其中多个试验有相当正面结果,包含:

    2009 年由美国 National Cancer Institute 针对已经复发性滤泡型 B 细胞淋巴瘤(B follicular lymphoma)病患(NCT00924326)进行试验,经由标靶 CD19 的 CAR-T 疗法治疗后,该名病患达到部分反应(partial response, PR)与 B 细胞消除(B-cell depletion)(Kochenderfer et al., 2010);这是最早 CAR-T 在人体有正面结果的人体试验案例。在该试验后续合计共 8 位 B 细胞淋巴瘤或 B 细胞慢性淋巴白血病(B cell CLL)之病患,一名完全反应(complete response, CR)、5 名部分反应(PR)、一名病情稳定(SD)、一名因其他因素死亡(Kochenderfer et al., 2010)。University of Pennsylvania 于 2009 年进行试验(NCT01029366),受测者为 3 名难治型慢性淋巴白血病(refractory CLL),施予标靶 CD19 的CAR-T 疗法,两位病患达到长期完全反应(CR)、一名病患达到部分反应(PR)(Kalos et al., 2011)。2012 年 University of Pennsylvania 对两名复发型急性白血病(relapsed acute lymphoblastic leukemia, ALL)进行试验(NCT01626495),施予标靶 CD19 的 CAR-T 疗法,两名病患皆达到完全反应(CR)(Grupp et al., 2013)。

CAR-T 发展初期的临床试验

药厂慧眼识 CAR-T,癌症市场抢得先机

基于这些早期 CAR-T 疗法临床试验的优异的效果,吸引了多间厂商投入CAR-T 疗法的商业化开发,第一波投入的厂商主要中小型生技公司,例如 Kite Pharma、Juno Therapeutics,大药厂仅有 Novartis 一间。Novartis 向 University of Pennsylvania 授权取得 CAR-T 技术,并为了投入 CAR-T 製造,支付 4,300 万美元购买 Dendreon 位于美国 New Jersey 的厂房,该厂房原先係用来生产 Provenge(sipuleucel-T)。

第二波投入 CAR-T 疗法的主要药厂为 Amgen、Merck Serono、Celgene、Pfizer、GSK,约在 2014 年 Q3 至 2015 年 Q2 之间,然而基于技术与商业多方面的风险考量,各大药厂主要採取和发展 CAR-T 的中小型生技公司合作的方式切入,例如 Merck Serono 出资协助 Intrexon 发展 CAR-T,Amgen 则是跟 Kite Pharma 结盟,Pfizer 和 Cellectis 合作,Celgene 和 Bluebird Bio 合作,GSK 和 Adaptimmune 合作等,目标除了 B 细胞系的淋巴瘤与白血病之外,也着眼于新一代 CAR-T 技术与其它血液癌症。希冀在投入更大的投资之前能够看到 CAR-T 在临床不同疾病有更多临床实证,以及新一代 CAR-T 技术能够被更多验证。

刘适宁指出,在 CAR-T 疗法还处于早期临床试验,仅有少量案例时,能够慧眼识英雄投入开发的厂商已开始进入市场。Juno Therapeutics 虽因临床试验安全性问题遭遇挫折,但 Kite Pharma 与 Novartis 的 CAR-T 疗法产品都成功在 2017 年获准,成为市场的先行者。虽然因複杂的实施与生产流程,使得定价高昂,然而基于 CAR-T 有不小的机会可以治癒淋巴癌与白血病,即便是难治疗或复发性的淋巴癌与白血病,无疑是众多血液癌症病患的希望。看到这块商机,现虽已有相当多厂商投入,但预期市场将由几间先行者的药厂与生技公司所掌握。